SCIENCE & TECHNOLOGY
미래를 향한 비전
타겟질환
난치성 뇌질환 치료제 개발분야의 세계 일류 기업으로 성장해 나가겠습니다.
Autism spectrum disorder (ASD)
타겟 질환의 개요
- 스펙트럼 질환
- 사회성 및 의사소통의 어려움과 상동 행동
- 다양한 공존 증상 (발작, 불안, 우울증, 공격성, 인지 장애)
- 진단 기준: DSM-5에 따른 질환 진단 (진단도구 ADOS등)
- 발병 기전 및 치료 타겟 : 현재까지 규명되지 않았음
- 자폐를 주 증상으로 하는 유전성 발달 장애 (FXS 등, syndromic) 존재
- 세계 자폐증 인식의 날 4월 2일 (UN 지정, 2007)
- 높은 의학적 unmet needs : 치료제가 없는 유일한 CNS 질환
- 현 약물 치료는 경련, 강박, 우울, 자해, 수면 등 동반증상만 조절
시장현황
- 자폐 스펙트럼 장애의 유병률 증가와 막대한 사회적 손실발생
- 높은 유병률 : 미국 3.49%, 대한민국 2.64%
- 막대한 사회적 손실 : 3.6 Billion $/사람 (평생), 7 Trillion$ (미국)
- 연간환자1인 비용 : 6 Thousand $ (미국)
- 행동인지심리치료 시장 : 4 Billion$/연
CAGR 7.4%(글로벌 ASD 치료시장 규모, 2022)
높은 시장성에도 불구하고 치료제가 개발되지 않은 유일한 CNS 질환으로, 신규 치료제 시장 (First-in disease) 개척 가능성 높음
Fragile X syndrome (FXS)
타겟 질환의 개요
- 단일 유전에 의한 발달장애
- 신체적 기형 (macroorchidism, macrocephaly, 턱과 어깨의 발달)
- 발작, 불안, 우울증, 공격성, 인지 장애, 사회성 부재, 수면 장애
- 발병 원인: FMR1의 유전 산물인 FMRP 단백질의 결핍
- 미국 FDA, 유럽 EMA, 대한민국 FDA 희귀질환 지정
- 높은 의학적 unmet needs : 많은 노력에도 불구하고 치료제가 없음
- 세계 FXS 인식의 날 지정: 7월 22일 ( 2014)
시장현황
- 주요 국가의 환자 수 및 연간 의료, 사회 비용
- 유병률 : 0.03% (미국, 대한민국, 영국, 독일, 중국, 일본)
- 미국 일년 의료 비용 : $14,677
- EU 연평균 FXS 환자 당 의료 비용: €25,800
| 국가 | 환자 수(명) |
|---|---|
| 대한민국 | 16,000 |
| 미국 | 100,000 |
| 독일 | 27,494 |
| 영국 | 20,090 |
| 중국 | 432,949 |
| 일본 | 42,444 |
뉴로벤티의 치료제 전략 혁신성
기존 ASD 치료제 개발의 한계 및 해결방안
| 개발의 한계점 | 해결방안 | |
|---|---|---|
| Non-biological care |
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| Pharmacological treatment |
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뉴로벤티 개발 전략
- 다중타겟
- 치료 효능 증대
- 부작용 감소
- "First-in-Disease" 치료제 개발
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