타이레놀-자폐 논란 속, 근거 중심 신약 개발 부각…뉴로벤티 글로벌 경쟁 합류

타이레놀-자폐증 논란 속, 과학적 근거 기반 치료제 개발 현주소는?

뉴로벤티 등 국내외 신약 개발 순항…'근거 중심' 치료 중요성 부각

최근 미국 트럼프 대통령이 임신 중 타이레놀(아세트아미노펜) 복용과 자폐스펙트럼장애(ASD)의 연관성을 주장하며 큰 사회적 논란이 일고 있다. 이는 과거 '냉장고 엄마' 이론이나 백신-자폐증 연관설처럼 과학적 근거가 부족한 주장이 야기할 수 있는 사회적 혼란과 위험성을 다시 한 번 상기시키고 있다. 이러한 상황 속에서 자폐증의 원인을 명확히 규명하고 과학적 증거에 기반한 치료제를 개발하려는 국내외 연구 동향에 관심이 집중되고 있다.

타이레놀-자폐증 연관성 논란, 과학계의 냉철한 반박

이번 논란은 일부 정치인과 언론이 자극적인 주장을 증폭시키며 시작되었다. 임신 중 가장 안전한 해열진통제로 알려진 타이레놀이 자폐증의 주원인인 것처럼 묘사되면서, 제조사의 주가가 급락하는 등 큰 파장이 일고 있는 실정이다.

그러나 과학계의 입장은 이와는 상반된다. 최신 대규모 연구들은 타이레놀과 자폐증의 직접적인 인과관계를 찾기 어렵다고 보고하고 있다. 스웨덴에서 248만 명 이상의 아동을 대상으로 진행된 연구(Ahlqvist et al. JAMA, 2024)에서, 타이레놀 복용군에서 자폐증 발병률이 미미하게 높았으나 이는 가족력 등 다른 유전적·환경적 요인을 보정하자 통계적 유의미성이 완전히 사라지는 등 자폐와 관련성을 가지지 않는다고 결론 내려진 바 있다. 일본의 대규모 출생 코호트 연구(Okubo et al., 2025) 역시 동일한 결론을 내렸다.

또한 세계보건기구(WHO), 미국산부인과협회(ACOG), 산모-태아의학회(SMFM) 등 주요 전문기관들도 “임신 중 타이레놀 복용과 자폐증 사이에 과학적 연관성을 뒷받침할 증거가 없다”는 공식 입장을 밝히며 이번 주장을 강하게 반박하고 있는 상황이다.

전문가들은 오히려 임신 중 고열을 방치하는 것이 태아의 신경 발달에 더 위험할 수 있다고 경고하고 있다. 과학적 근거 없이 특정 약물을 기피하는 것이 더 큰 보건상의 위해를 초래할 수 있다는 지적이다.

글로벌 전문기관의 우려와 '증거 기반'의 중요성 강조

전 세계 의학 및 과학계는 이번 논란을 제2의 '백신 보존제' 사태가 될 수 있다며 깊은 우려를 표하고 있다. 과학적으로 입증되지 않은 정보가 공포를 조장하고, 꼭 필요한 의약품 사용을 막아 산모와 태아의 건강을 위협할 수 있기 때문이다.

실제로 자폐증의 발생에는 타이레놀보다 훨씬 더 명확하고 강력한 위험 요인들이 존재한다. 여러 연구에서 일관되게 위험성을 지적하는 항경련제 '발프로산(VPA)'의 경우, 유럽에서는 임신 중 처방을 엄격히 규제하고 있다. 심지어 아버지가 될 사람이 복용한 경우에도 태아의 안전성을 보장할 수 없다는 결과를 바탕으로 규제 움직임이 일고 있다. 이 외에도 임신 중 특정 우울증 치료제(SSRI) 복용, 비타민D 및 철분 부족, 갑상선 기능 저하 등 다양한 요인이 자폐증 발병 위험을 높이는 것으로 알려져 있다. 아버지와 어머니의 나이, 조산, 저체중아 출산, 임신 중 당뇨나 감염, 환경오염물질, 중금속 등 이미 상당히 근거를 지니는 위험인자가 연구 되고 있는 실정에서 전문가들은 산발적인 논란에 휩쓸리기보다, 이처럼 과학적 증거가 축적된 위험 요인에 대한 체계적인 관리와 연구가 우선되어야 한다고 강조하고 있다.

'류코보린' 자폐 치료 한계점과 과대해석의 경계

치료제 개발 관련에서도 최근 미국 FDA가 비타민 B군의 일종인 류코보린(Leucovorin)이 자폐증 증상 치료에 효과가 있을 수 있다는 가능성을 언급하며 논란을 불러일으키고 있다. 류코보린이 치료효과를 지닐 수 있다는 결과들은 매우 소규모 임상 몇편에 근거하고 있으며 과학적인 통제와 임상 설계가 부족한 상황이기 때문이다. 또한 류코보린은 전체 자폐증에 대한 치료 효과가 있을 가능성이 아직 검증된 바 없으며 치료 기전도 아직은 더 많은 연구가 필요한 상황이기 때문에 신중한 접근이 필요하다.

류코보린의 효과는 '대뇌엽산결핍(CFD)' 증후군 이라는 매우 드문 희귀질환에 국한될 가능성이 높다. 이 질환은 자폐와 유사한 증상을 보이지만, 전체 자폐스펙트럼장애와는 명백히 다른 질환이다. 일부 연구자들이 자폐 아동에게서 엽산 대사 이상이 발견된다고 주장하지만, 얼마나 심각한 정도인지 또 그것이 자폐증을 유발하고 치료에 활용될 정도인지 그 연관성은 아직 명확히 입증되지 않았다.

미국 FDA가 이례적으로 류코보린을 생산하는 제약사(GSK)에 적응증 확대를 제안하고, 제약사는 '예비적'으로 동의하였다고 FDA가 발표하는 등 일반적인 신약 개발 절차와 다른 모습을 보이는 점도 과도한 기대를 경계해야 할 이유이다. 류코보린이 일부 하위 그룹에 효과가 있을 수는 있으나, 자폐증의 근본적인 치료제로 일반화하기에는 아직 갈 길이 멀다는 것이 학계의 중론이며 FDA가 추진하는 류코보린 적응증 추가도 자폐증이 아니라 ‘대뇌엽산결핍’에 의한 신경이상 치료로 표기될 가능성이 크다.

과학적 근거 중심의 국내외 자폐 치료제 개발 현황

논란과 별개로, 전 세계에서는 자폐스펙트럼장애의 복잡한 원인을 규명하고 이를 바탕으로 한 근본적인 치료제 개발이 활발히 진행되고 있다.

글로벌 제약사들은 뇌의 흥분-억제 신호 불균형을 조절하는 약물, 사회성 관련 신경전달물질(옥시토신 등) 시스템을 타겟하는 약물 등 다양한 기전의 치료제를 개발하며 임상시험을 진행 중이다. 예컨대 스위스 로슈(Roche)는 GABAA-α5 수용체 양성 알로스테릭 조절제 ‘알로가밧(RO7017773)’을 이용한 임상 2상 시험을 완료하며, 사회적 상호작용과 신경 신호 균형 회복 가능성을 검증하고 있다. 또 미국 일라이 릴리(Eli Lilly)는 옥시토신 경로를 활용한 신약 후보를 통해 사회성 결함 개선을 목표로 임상 연구를 이어가고 있으며, 일부 중간 결과에서 언어 능력 및 사회적 상호작용 향상 가능성을 제시한 바 있다. 이처럼 글로벌 제약사들은 근거에 기반한 다양한 접근을 통해 자폐 치료제의 가능성을 모색하고 있다.

뉴로벤티, 임상 2상 순항…치료제 개발 기대감 고조

이러한 글로벌 흐름 속에서 국내 바이오벤처 뉴로벤티(NeuroVenti)의 행보가 주목받고 있다. 뉴로벤티가 개발 중인 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질은 현재 임상 2상 시험을 순조롭게 진행 중이며 과학적 근거에 기반한 치료제 개발의 가능성을 높이고 있다.

뉴로벤티의 치료제는 자폐의 핵심 병리 기전으로 알려진 뇌 신경계의 불균형을 바로잡는 것을 목표로 개발되고 있으며, 사회성 결함 및 상동행동 개선 효과가 입증된 특정 신경전달물질(세로토닌, 도파민) 수용체에 복합적으로 정밀하게 작용함으로써 치료효과를 기대하는 것으로 보고되고 있다.

한 의료계 관계자는 "근거 없는 공포는 지양하고, 국내외 제약사들의 사례나 여러 그룹의 과학자에서 동일하게 확인이 된 엄격한 과학적 검증을 거친 타겟을 바탕으로 근거에 기반한 신약 개발에 더 많은 관심과 지원이 필요하다"며, "정확한 정보와 체계적인 연구만이 자폐스펙트럼장애를 이해하고 극복하는 유일한 길"이라며 더 많은 관심과 지원을 강조하였다.

https://www.pharmnews.com/news/articleView.html?idxno=263441

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