[MBF2025] 신찬영 뉴로벤티 대표 “자폐증 치료제, 사이키델릭으로 현실화할 것”

ASD 치료제 개발 진행 상황 공유

“사이키델릭, 사회성 향상 효과”

“임상2상 진행, 내년 결과 기대” 

[시사저널e=최성근 기자] “자폐스펙트럼장애(ASD)은 중추신경계 질환의 마지막 미개척 영역이다. 인공지능(AI) 기반 타깃 발굴과 동물모델 검증을 통해 치료제 개발을 진행하고 있다.”

신찬영 뉴로벤티 대표는 23일 서울 용산구 그랜드하얏트서울 호텔에서 시사저널e가 주최한 제5회 제약바이오국제포럼(MBF2025)에서 ‘사회성장애치료제 개발을 위한 뉴로벤티의 혁신’이라는 주제로 ASD 치료제 개발 진행 상황과 특징, 향후 계획을 공유했다. 

우리나라에서 식품의약품안전처 허가를 받은 국내 신약 중 중추신경계(CNS) 영역은 아직 성공사례가 없다. 특히 ASD는 전세계적으로도 승인된 치료제가 전무하다. 알츠하이머, 파킨슨 등에는 약이 있으나 사회성 장애 중심의 ASD는 마지막 미개척지로 평가된다.

뉴로벤티는 국내 최초로 ASD 동물 모델과 자체 효능 검증 시스템을 구축했다. 인공지능과 빅데이터를 기반으로 한 후보물질 발굴 플랫폼을 통해 신약 후보를 정밀 탐색하고 기능유전체학을 활용한 타깃 검증과 약물 재창출 연구를 병행하고 있다.

신 대표는 “AI 기반 타깃 발굴과 동물모델 검증으로 임상 2상을 진행하고 있고 자폐 뿐 아니라 다양한 CNS 질환으로 확장 가능한 혁신 플랫폼을 구축했다”고 말했다.

주력 파이프라인은 세로토닌, 도파민 수용체의 선택적 동시 조절을 통해 ASD에 기능하는 NV01-A02이다. 사이키델릭 약물의 장점을 취하면서 환각, 의존성, 심혈관 부작용은 제거했다. 사회성 회복과 상동행동 개선 효과를 동시에 입증했고 저용량에서도 사회성 회복, 불안 완화 효과를 보이며 기존 약물의 부작용을 회피한 것이 강점이다. 

NV01-A02는 2022년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았고, 지난 7월 식약처로부터 국내 임상 2상 승인을 획득했다. 회사는 올해 3월 첫 임상대상자 등록을 시작으로 내년 상반기까지 주요 결과보고를 마칠 계획이다. NV01-E01 등 후속 파이프라인도 NMDA 등 다양한 타깃을 겨냥해 개발 중이다. 

뉴로벤티는 연구 방법론적으로도 기존 생명과학 연구와는 다소 다르다. 기존 연구들은 평균값 중심으로 이뤄지지만 뉴로벤티는 개인별 증상 크기와 유전자 발현의 상관관계를 분석하느 방식을 사용한다. 사회성, 인지, 우울, 불안 등 증상 정도와 유전자 발현 간 직선적 상관관계를 통해 핵심 인자를 도출한다.

신 대표는 “기존에 옥시토신, 바소프레신 등 사회성 호르몬 치료는 실패했고, 세로토닌과 도파민 조절 약물도 효과가 미미뱄다. 조현병 약물은 상동행동 개선엔 효과가 있으나 사회성 향상엔 한계가 있다”며 “대마 등 마약은 일부 효과가 나타나는 측면이 있지만 위험성 때문에 상용화는 어렵다”고 말했다.

뉴로벤티의 치료제 개발 접근법에 대해선 “기존 약물은 단일 타깃으로 효과가 제한적이지만 뉴로벤티는 4~5개 수용체를 동시에 강하게 조절하는 후보물질을 개발했다”며 “사이키델릭은 비마약성 물질로 사회성 향상 효과를 유지하면서도 환각이나 중독성은 없었다. 동물실험에서 임상 용량의 100배 이상을 투여해도 부작용이 없었다”고 설명했다.

현재 국내 8개 기관에서 임상 2상이 진행중이고 내년 봄에 결과가 나올 것으로 예상된다고 밝혔다.

ASD 치료제는 시장성, 산업적 가치가 뛰어나다고 봤다. 사회성 결여는 우울증, 치매, 불안장애, 조현병 등 주요 정신질환의 공통 병태로, 이를 타깃으로 한 치료제는 아직 존재하지 않는다. 이에 글로벌 CNS 시장에서 사회성 장애 치료제는 신시장을 개척할 수 있는 영역으로 평가된다.

신 대표는 “자폐 치료제 개발에 성공하면 40조~50조원 규모의 글로벌 시장 진입이 가능하다”며 “치료제가 나온다면 국내외 고통받는 당사자와 부모들에게 비전을 최초로 제시하는 것이다. 기대하며 일하고 있다”고 말했다.

https://www.sisajournal-e.com/news/articleView.html?idxno=416256

#시사저널e #제약바이오 #국제포럼 #신찬영 #뉴로벤티 #자폐 #자폐치료제